智通財經APP獲悉，諾華製藥(NVS.US)在神經與自身免疫領域迎來「冰火兩重天」：公司因三名患者死亡緊急叫停八項CAR-T療法臨床試驗;不過，其多發性硬化症(MS)口服藥remibrutinib在後期臨床試驗中取得積極結果。

CAR-T試驗緊急暫停

諾華製藥在8月底暫停了八項針對自身免疫和神經系統疾病的實驗性療法臨床試驗，此前有三名患者死亡。這種實驗性療法被稱為嵌合抗原受體T細胞免疫療法(CAR-T)。CAR-T療法通過改造患者的免疫細胞，使其識別特定靶點並摧毀癌細胞。

該瑞士製藥公司發言人表示，在得知三例因嚴重免疫反應而死亡的病例後，公司暫時中止了相關研究。目前尚不清楚這些死亡事件發生的具體時間。

諾華製藥發言人表示，公司正在「對所觀察到的安全事件進行全面審查」，並將這種致命免疫反應描述為CAR-T療法中已知的安全風險。諾華還表示正在與監督各項暫停研究的獨立安全委員會合作，並與監管機構共享已知信息。

據報道，百時美施貴寶(BMY.US)出於預防性考量，已暫停其CAR-T療法在自身免疫性疾病中的類似試驗。

MS口服藥迎來突破

然而，諾華在另一條戰線上傳來利好。該公司研發的多發性硬化症實驗性口服藥在兩項後期臨床試驗中取得成功，有望成為該中樞神經系統自身免疫性疾病的新型口服療法。

諾華周二表示，試驗顯示，接受瑞米布替尼(remibrutinib)治療的患者與接受特立氟胺(teriflunomide)治療的患者相比，複發率和腦部病變數量均有所減少，且未觀察到肝臟安全信號。

該藥有望為諾華提供一種治療多發性硬化症的新型口服藥物，併成為其重磅產品Kesimpta系列的後續產品。這一成果也進一步強化了BTK抑制劑的市場前景，這類藥物旨在抑制疾病中有害的免疫反應。此前，賽諾菲和默克公司的類似藥物在後期試驗中未能在複發率指標上優於特立氟胺。該藥物還可能加劇與羅氏的競爭。

諾華計劃在全球範圍內提交瑞米布替尼用於治療多發性硬化症的上市申請，詳細結果將於今年晚些時候在多倫多的一次醫學會議上公布。該藥物目前在美國和歐洲已獲批用於治療慢性自發性蕁麻疹，這是一種以反覆發作風團為特徵的皮膚病。