金吾財訊 | 諾華製藥（NVS）美股盤前股價承壓，最新跌12.76%，報139.5美元。消息面上，諾華製藥一周內接連遭遇三項臨床試驗重大挫折。這家瑞士藥企周二披露，用於治療罕見肌肉萎縮疾病1型強直性肌營養不良（DM1）的注射在研藥物del-desiran，其三期HARBOR研究未能達成主要終點。試驗數據顯示，對比安慰劑，患者視頻手部張開時間（vHOT）未取得統計學意義上的改善。不過研究在次要終點與探索性分析中觀察到一定臨床活性信號，藥物整體安全性和既往數據保持一致。諾華稱將深度解析全部試驗數據，並和監管機構溝通，再敲定該產品後續研發方向。del-desiran是諾華斥資120億美元收購Avidity Biosciences獲得的核心資產，市場原本看好其具備重磅藥潛力。本次失利，疊加諾華正面臨史上最大規模專利到期壓力，給公司挖掘新增長管線再添阻礙。就在上周，諾華另一款心血管在研藥pelacarsen三期Lp（a）HORIZON研究同樣折戟，該藥用於脂蛋白（a）升高的心血管疾病患者；雖然能夠降低Lp（a）指標，但並未顯著減少心血管死亡、心梗、中風等核心事件。同樣在上周，因出現三例患者死亡案例，諾華緊急叫停八項針對自身免疫、神經系統疾病的CAR-T療法臨床試驗。死亡原因指向嚴重免疫反應，諾華表示該類風險屬於CAR-T療法已知安全隱患，目前正開展全面安全覈查，同步配合獨立安全委員會工作，並向監管機構報送相關信息，死亡事件具體發生時間尚未對外披露。