全文中新增了圖表、關於競爭藥物風險的詳細信息以及分析師評論

Bhanvi Satija

路透倫敦9月7日 - 諾華 NOVN.S 周一股價下跌逾3%，此前其一款降膽固醇藥物在一項備受關注的研究中未能達到預期，這給投資者曾視為重磅藥物的該療法造成打擊，同時也加大了市場對該瑞士製藥商以120億美元收購Avidity後獲得的肌肉萎縮治療藥物即將公布數據所帶來的壓力。

隨着諾華（Novartis）為包括心臟病藥物恩特瑞斯托（Entresto）在內的老牌重磅藥物專利到期做準備，投資者一直寄希望於佩拉卡森（pelacarsen）、抗炎藥雷米布替尼（remibrutinib）以及RNA療法德爾-德西蘭（del-desiran）來推動公司增長。

這一挫折也給整個行業針對脂蛋白(（)）或Lp(（)）的研發努力蒙上了不確定性，後者是一種遺傳性心血管風險因素，目前尚無獲批的治療方法。

安進 AMGN.O 和禮來 LLY.N 正在對兩款競爭性的實驗性藥物——奧帕西蘭（olpasiran）和萊波迪西蘭（lepodisiran）——進行後期臨床試驗。

上周五晚間，諾華公司表示，在其針對高Lp(a) 患者進行的一項大型後期研究中，其藥物pelacarsen (link) 未能降低心臟病發作和中風的風險。分析師此前曾預測，如果該藥物取得成功，其年度峯值銷售額將在30億至60億美元之間。

罕見病藥物備受期待

市場關注點現將轉向第四季度其RNA療法del-desiran的後期臨床試驗結果。該藥物用於治療一種罕見肌肉疾病，系通過收購Avidity公司獲得。巴克萊分析師表示，該試驗的成功「是證明」其高昂定價合理性的必要條件。

諾華公司另一款抗炎藥物雷米布替尼（remibrutinib）針對一種名為膿皰性汗腺炎的皮膚病所開展的研究數據，預計也將於今年公布。該藥物上周在多發性硬化症患者的臨床試驗中取得了成功。

傑富瑞（Jefferies）分析師表示，該多發性硬化症藥物最近取得的成功「應能讓投資者更樂於接受pelacarsen研究的結論」。

截至周五收盤，受對其研發管線樂觀預期的提振，諾華股價今年迄今已上漲約五分之一。巴克萊分析師表示，諾華的第二款藥物DII235，其靶點為Lp()，目前看來「不太可能帶來任何有意義的益處」。

對競爭療法的威脅

HORIZON試驗的失敗 ，增加了 安進和禮來公司旗下其他降低Lp(a)的 競爭藥物所面臨的舉證責任 。這兩家競爭對手的藥物均在與佩拉卡森類似的臨床試驗中進行測試，這些試驗依賴於確診的心臟相關事件，且沒有明確的結束日期。

不過，一些分析師指出，在諾華（Novartis）失敗的地方，競爭療法或許能取得成效。此前研究表明，安進和禮來的藥物降低膽固醇的效果優於佩拉卡森，且其臨床試驗針對的是Lp(a) 水平特別高的特定患者群體，部分分析師認為這可能產生不同效果。

(總部位於荷蘭的NewAmsterdam Pharma公司（KH6.F）其藥物obicetrapib主要通過降低標準的「壞」膽固醇LDL（而非更難治療的Lp) 類型）發揮作用，因此不會受到諾華臨床試驗失敗的直接衝擊。

生物技術公司CRISPR Therapeutics CRSP.BN 和Silence Therapeutics也正在開發針對Lp(a) 的治療方法。CRISPR的藥物通過基因編輯起作用，而非暫時阻斷蛋白質。威廉·布萊爾（William Blair）的分析師表示，對於正在尋找合作伙伴為該藥物的大規模試驗提供資金的Silence Therapeutics而言，這一挫折可能會使其在完全了解數據之前，更難以期望的價值達成交易。

諾華計劃在今年晚些時候的一場醫學會議上公布佩拉卡森（pelacarsen）的完整研究結果。