9月12日，2026年度世界肺癌大会（WCLC）正式拉开帷幕，康方生物、石药集团、科伦博泰生物等多家创新药龙头企业相继公布了其核心产品的临床研究数据。创新药领域具有较高的专业壁垒，相关数据读出的结果究竟是利好还是利空，其影响程度又该如何评估？以下这份创新药临床专业术语速查指南，将助您快速掌握创新药新闻与公告的解读要领。

临床试验的四个阶段

创新药临床逻辑可简要概括为：试验期数越大，距离上市越近，数据含金量越高。I期临床试验（Phase I）属于初步探索，主要评估新药的安全性、耐受性及药代动力学特征，试验人群规模因药物类型而异，传统化疗药通常招募数十人，而现代靶向或免疫药物可能入组上百例受试者。II期临床试验（Phase II）旨在初步验证药效并确定合适剂量，若结果为阳性，意味着初步药效信号通过验证，为推进III期研究提供依据，属于性价比相对较高的利好消息。III期临床试验（Phase III）是决定上市的关键阶段，需进一步确证疗效与安全性，样本量通常达数百至上千例，多采用随机双盲对照设计，若达到主要终点，获批概率将大幅提升，属于实质性重大利好。上市后IV期（Phase IV）则是在药物广泛使用条件下进行的大规模安全性监测，旨在考察长期疗效及罕见不良反应。

核心疗效评价指标

OS（总生存期）指从随机分组到因任何原因死亡的时间，通俗而言即患者入组后的生存时长，临床试验中常报告“中位OS”，即50%患者存活的时间，它是肿瘤临床试验中最可靠的疗效终点，被视为终极金标准。PFS（无进展生存期）指从随机分组到肿瘤客观进展或死亡的时间，简单来说就是用药后肿瘤维持不进展的时长，常作为替代终点支持加速批准，是硬核指标之一，PFS越长表明药物控瘤能力越强。ORR（客观缓解率）指肿瘤缩小（完全缓解CR加上部分缓解PR，且缓解需持续至少4周）的患者比例，例如ORR=90%即表示100名患者中有90名肿瘤明显缩小，该指标直接反映药物抗肿瘤活性，数值越高代表疗效越好。DCR（疾病控制率）指肿瘤缩小加肿瘤未进展的总比例，由于纳入了疾病稳定（SD）病例，其数值通常高于ORR。DOR（缓解持续时间）指从首次达到缓解到疾病进展或死亡的时间，用于衡量缓解的持久性。DFS（无病生存期）指从治疗（如手术后）到疾病复发或死亡的时间，常用于辅助治疗场景。主要终点是与试验核心目的直接相关、用于样本量估计及判定试验成败的指标，次要终点用于支持主要终点的结论，其中关键次要终点可能用于支持药品说明书中的获益声明。替代终点（Surrogate Endpoint）指能够预测临床获益但不直接衡量临床获益的指标（如实验室检测或影像学指标），FDA加速批准程序允许基于替代终点批准药物，但上市后需完成确证性试验。

公告常见高频术语

IND（新药临床研究申请）指向监管机构（如美国FDA或中国NMPA）提交的申请，获批后方可开展人体临床试验，FDA规定提交后30天内若无异议，IND自动生效。靶点（Target）是药物作用的分子目标，通常为人体细胞表面的特定蛋白、基因或受体，癌细胞、高血脂等疾病依赖这些分子生长存活，药物与靶点结合后可抑制病变。头对头试验（Head-to-Head Trial）指直接与现有标准疗法进行比较，旨在证明新药的优效性（优于标准疗法）或非劣效性（不劣于标准疗法），以优效性为目标的头对头试验证据级别最高。盲法（Blinding）中，单盲指受试者不知分组情况，双盲指研究者与受试者均不知分组，后者是III期试验的金标准设计。置信区间（Confidence Interval，CI）为疗效估计提供“误差范围”，常用95%CI代表真实疗效大概率落于此范围内，通常95%CI<1且区间越窄，才表示可靠明确的获益信号。HR（风险比）用于表示试验组相比对照组发生“死亡/进展”等事件的风险水平，HR<1且置信区间不跨1，表明药物可能有效，HR值越低，风险降低幅度越大。NDA（新药上市申请）针对小分子化学药物，需提交完整的化学制造与控制（CMC）、药理毒理、临床及统计学数据。BLA（生物制品许可申请）针对生物制品（如疫苗、单抗、基因治疗、细胞治疗等）的上市申请。

近期国产创新药数据解读

学习了这些创新药研发流程中的高频词汇后，我们回顾近期国产创新药披露的临床数据，检验一下实际应用。

例1：康方生物于9月3日公布HARMONi-2研究最新结果：在预设的OS期中分析中，成功达到总生存期关键次要终点，详细数据将在WCLC期间公布。（HARMONi-2为其III期研究名称，旨在直接比较依沃西单抗与当前一线标准疗法帕博利珠单抗的优劣）解读：OS作为肿瘤疗效的“金标准”，验证了依沃西单抗的临床获益从“延缓疾病进展”升级为“延长患者生命”。

例2：中国生物制药旗下正大天晴的TQB2102（HER2双表位双抗ADC）在针对HER2低表达复发/转移性乳腺癌的III期临床期中分析中，成功达到主要终点和关键次要终点。解读：III期达到终点含金量极高，下一步即申报上市，商业化路径日渐清晰。

例3：石药集团在2026年ESC大会（欧洲心脏病学会年会）上公布，其自主研发的靶向PCSK9 siRNA药物SYH2053注射液II期研究取得阳性结果。解读：II期阳性代表中期关键验证成功，有待后续III期临床试验进一步确证。

创新药投资工具

下半年创新药国际学术会议排期密集，已达成BD交易的品种后续III期临床开发进度及优质资产的数据兑现情况将陆续揭晓，二级市场上，会议催化的行情值得重点关注。欲全链条布局创新药，可关注两只T+0交易工具：港股通创新药ETF华宝（520880）紧密跟踪恒生港股通创新药精选指数，100%布局创新药研发类公司，约7成仓位配置创新药研发龙头。场外联接基金代码为025221。港股通医疗ETF华宝（159137）紧密跟踪港股通医疗主题指数，重仓创新药产业链，配置比例为55% CXO加20%创新药，其中药明系占比超过39%。场外联接基金代码为026922。

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